Observatoire des traitements
L’observatoire des traitements est une des missions des filières de santé maladies rares introduite par le Plan National Maladie Rare 3 (Note d’information N° DGS/PP2/DGOS/2021/106 du 20 mai 2021).
Il a pour vocation de favoriser l’accès rapide des patients aux innovations thérapeutiques et de disposer d’un état des lieux des thérapeutiques utilisées en dehors de leur indication (AMM, LPP). Cette mission représente un enjeu majeur puisqu’aujourd’hui, environ 95% des maladies rares n’ont pas de traitement approuvé.
L’observatoire des traitements a pour mission :
- D’identifier des usages de médicaments hors AMM dans les maladies vasculaires rares et les nouvelles molécules d’intérêt en développement
- De faciliter l’accès au traitement des patients en créant des cadres réglementaires en lien avec les tutelles et les laboratoires (accès dérogatoires : accès compassionnel et accès précoce)
- De participer au suivi des cohortes de patients traités et au retour vis-à-vis des tutelles (ANSM/HAS)
Afin d’encadrer ces pratiques hors AMM, plusieurs cadres réglementaires peuvent être développés selon la situation du médicament :
Lors de la mise en place d’accès dérogatoires, un recueil de données est organisé grâce à une base de données spécifique (CIROCO, base Marfan, RADICO-SEDv, et autres…), ou grâce à la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR), et cela afin de disposer de données de vie réelle concernant l’efficacité et la sécurité de ces usages.